亨廷顿病基因疗法ATM130获FDA快速审查，今年将开始1/2临床试验

Uniqure公司称FDA对亨廷顿病的基因疗法ATM-130进行了快速审查，该项目即将开始1/2期试验。

亨廷顿病是由于亨廷顿（HTT）基因突变引起HTT蛋白错误折叠，并在大脑神经元细胞核中聚集成团，导致神经变性而引起神经退行性疾病，患者会出现机体不自主运动、痴呆和行为异常。

AMT-130 是基于腺相关病毒载体AAV5的基因疗法，它可产生一种叫做的microRNA 的微小 RNA ，该 microRNA是专门设计用于靶向HTT mRNA，该microRNA 的结合导致HTT mRNA 的降解，从而阻碍抑制缺陷的HTT蛋白产生。

今年2月份在加利福尼亚举行的第 14 届亨廷顿病治疗会议上，uniQure公司的相关人员展示了公司在亨廷顿氏病基因治疗药物AMT-130 临床前研究中的一些数据，表明基因治疗药物AMT-130 可以恢复亨廷顿氏病受损脑细胞，并可持续地减少突变的亨廷顿蛋白。（详细报道参见：uniQure 公司亨廷顿氏病基因治疗药物AMT-130 临床前研究获得积极数据）

uniqure公司表示，ATM-130在亨廷顿病疗法中是独一无二的，因为它不仅靶向HTT突变蛋白的表达，而且还靶向一个外显子1蛋白片段，此片段也许更具毒性。

UniQure 首席执行官 Matt Kapusta 说：“取得FDA的快速审查，突显出亨廷顿病患者的医疗需求很高，我们即将开始ATM-130的1/2期临床试验，第一位患者应该会在2019年年底前接受ATM-130治疗。”

参考资料：

http://www.pmlive.com/pharma_news/uniqure_gets_speedy_us_review_for_huntingtons_gene_therapy_1284062

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